Китайские ученые выяснили, что редактирование генома по технологии CRISPR способно вернуть зрение людям с пигментным ретинитом. Соответствующая статья опубликована в журнале Journal of Experimental Medicine.
Исследователи провели испытания на ослепших из-за заболевания мышах и получили положительные результаты: животным удалось вернуть зрение.
Технология CRISPR («clustered regularly interspaced short palindromic repeats» — «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами») позволяет редактировать геномы высших организмов.
CRISPR и раньше испытывали на незрячих мышах, но, как рассказал Forbes один из исследователей и профессор Уханьского университета науки и технологии Кай Йао, прежде использовались инструменты, которые не справились бы с устранением генетических причин таких популярных у людей заболеваний, как, например, пигментный ретинит. Теперь ученые разработали новый метод.
По словам Йао, инновация его команды позволяет редактировать любой участок генома и обеспечивает более убедительные свидетельства того, что процесс действительно помогает устранить слепоту у мышей.
Согласно данным исследования, после возвращения зрения животные продолжали видеть до пожилого возраста — ученые установили это, проведя различные тесты на поведение.
Пигментный ретинит — это наследственное заболевание сетчатки, при котором происходит потеря фоторецепторов. Состояние вызывает нарушение зрения и может приводить к слепоте.
Исследователи хотят продолжить тестирование инструмента и изучить его возможности в отношении разных видов пигментного ретинита (вызывать заболевание могут более 100 разных генов).
Испытания технологии на людях не проводятся — это связано с этическими соображениями.
Ранее в России планировалось провести масштабное исследование генетических болезней глаз. Команда ведущих ученых и экспертов страны собиралась обследовать 120 незрячих и слабовидящих людей с наследственными заболеваниями сетчатки.
